Terapia przyszłości już dziś: pacjenci odstawiają insulinę

Nowatorska terapia z wykorzystaniem komórek macierzystych pozwoliła większości pacjentów z ciężką, insulinozależną cukrzycą typu 1 całkowicie zrezygnować z insuliny – wynika z badań zaprezentowanych podczas 85. kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego (ADA), który zakończył się w poniedziałek w Chicago.

Jak poinformował główny autor badania, prof. Trevor Reichman z University Health Network w Toronto, już jedno wstrzyknięcie komórek macierzystych wystarczyło, by u 10 z 12 pacjentów po roku całkowicie odstawić insulinę. U pozostałych dwóch osób udało się znacząco ograniczyć jej dawki.

Wyniki badania opublikowano równolegle w najnowszym numerze prestiżowego czasopisma New England Journal of Medicine. Choć badanie objęło niewielką grupę pacjentów, rezultaty oceniane są jako wyjątkowo obiecujące. Jeśli zostaną potwierdzone w dalszych testach, terapia może zostać zatwierdzona przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) już w 2026 roku.

Zastosowany preparat – Zimislecel, opracowany przez firmę Vertex Pharmaceuticals z Bostonu – zawiera komórki macierzyste, które w organizmie przekształcają się w wyspy trzustkowe produkujące insulinę. Po podaniu trafiają do trzustki, gdzie osiedlają się i zaczynają samodzielnie wytwarzać ten hormon.

Prof. Reichman podkreślił, że już po kilku miesiącach od podania preparatu pacjenci wymagali znacznie mniejszych dawek insuliny, a większość mogła ją całkowicie odstawić po sześciu miesiącach. Co istotne, po trzech miesiącach leczenia nie odnotowano żadnych przypadków hipoglikemii (nagłego spadku poziomu cukru we krwi).

Jak jednak zauważa New York Times, terapia ma również swoje ograniczenia. Pacjenci muszą do końca życia przyjmować leki immunosupresyjne, zapobiegające odrzuceniu przeszczepionych komórek. Środki te – podobnie jak w przypadku przeszczepów narządów – zwiększają ryzyko infekcji oraz, w dłuższej perspektywie, nowotworów.

Mimo to eksperci nie mają wątpliwości, że wyniki badań oznaczają znaczący krok w kierunku skutecznego leczenia cukrzycy typu 1 i dają nadzieję na trwałą poprawę jakości życia milionów chorych na całym świecie.

red./PAP