Iskierka nadziei: lek na padaczkę cofa objawy autyzmu u myszy

Zespół badaczy ze Stanford Medicine wykazał, że podanie leków testowanych obecnie w terapii padaczki odwróciło u myszy objawy przypominające autyzm. Gryzonie, u których wcześniej obserwowano nadwrażliwość na bodźce, nadmierną aktywność ruchową, skłonność do powtarzalnych zachowań, napady przypominające epilepsję oraz trudności w kontaktach społecznych, po zastosowaniu terapii zaczęły funkcjonować prawidłowo.

Mechanizm działania polegał na wyciszeniu nadaktywnego jądra siatkowatego wzgórza – obszaru mózgu odpowiedzialnego za regulację przepływu bodźców pomiędzy wzgórzem a korą mózgową. Wyniki badań, opublikowane w czasopiśmie Science Advances, wskazują ten rejon mózgu jako potencjalny cel terapeutyczny w leczeniu zaburzeń ze spektrum autyzmu.

U myszy zmodyfikowanych genetycznie w taki sposób, aby wykazywały cechy autystyczne, naukowcy zarejestrowali nadmierną aktywność jądra siatkowatego zarówno podczas reakcji na bodźce (światło, podmuch powietrza), jak i w interakcjach społecznych. Często dochodziło również do spontanicznych wyładowań elektrycznych wywołujących napady przypominające padaczkę.

Podanie leków hamujących aktywność tego obszaru mózgu cofnęło objawy. Najlepsze rezultaty przyniósł eksperymentalny preparat przeciwdrgawkowy Z944, badany obecnie w terapii epilepsji. „To pokazuje, że mechanizmy leżące u podstaw autyzmu i padaczki częściowo się pokrywają” – podkreślił prof. John Huguenard, kierujący badaniami.

Naukowcy przypominają, że padaczka współwystępuje u około 30 proc. osób z autyzmem, podczas gdy w populacji ogólnej dotyczy ok. 1 proc. Zależność ta od dawna intryguje badaczy i stała się punktem wyjścia do poszukiwań wspólnych szlaków neuronalnych dla obu zaburzeń.

W kolejnych doświadczeniach zespół Huguenarda wykorzystał metodę neuromodulacji DREADD, pozwalającą na genetyczne zmodyfikowanie neuronów tak, aby reagowały na specjalnie zaprojektowane leki. Dzięki temu możliwe było wyciszenie nadmiernej aktywności jądra siatkowatego i cofnięcie objawów u myszy. Co więcej, sztuczne pobudzenie tego obszaru u zdrowych zwierząt wywołało symptomy podobne do autystycznych.

Zdaniem autorów publikacji, odkrycie to otwiera drogę do nowych metod leczenia autyzmu, ukierunkowanych na regulację pracy jądra siatkowatego wzgórza.

red./PAP