Choroba Parkinsona nie śpi - z jakimi wyzwaniami mierzą się pacjenci i ich opiekunowie?

Mimo że życie osób z chorobą Parkinsona wydłużyło się, a jego jakość się poprawiła, to nadal brakuje dostępu do nowoczesnych terapii, a także kompleksowej i skoordynowanej opieki. Jak wygląda ta choroba z perspektywy lekarzy, chorych i ich opiekunów? Z okazji Światowego Dnia Chorych na Chorobę Parkinsona, eksperci i przedstawiciele organizacji pacjentów opowiedzieli o najpilniejszych wyzwaniach, z którymi się mierzą.

W Polsce na chorobę Parkinsona cierpi ok. 90 tys. osób, a średnia ich wieku wynosi 58 lat. Jest to choroba neurodegeneracyjna, która dotyka zarówno pacjenta, jak i jego bliskich. Objawia się spowolnieniem ruchowym, sztywnością mięśni, niezgrabnością ruchów, zubożoną mimiką czy drżeniem rąk. W zaawansowanym stadium prowadzi do niepełnosprawności, powodując trudności w wykonywaniu codziennych czynności. Z czasem chory zaczyna wymagać coraz większej opieki.

Choroba Parkinsona oczami pacjentów i opiekunów

Z raportu „Choroba Parkinsona oczami pacjentów oraz ich opiekunów” opracowanego na podstawie badań ankietowych przeprowadzonych przez Fundację Chorób Mózgu w marcu 2024 na próbie 215 osób (135 pacjentów i 80 opiekunów) wynika, że większość osób chorych, uczestniczących w ankiecie, mieszka na stałe z opiekunem.

Największy wpływ na ocenę stanu zdrowia pacjentów ma spowolnienie ruchów i sztywność mięśni oraz problemy ze snem związane z chorobą. Zubożenie ruchowe, a nawet całkowity bezruch może występować u pacjentów w zaawansowanym stadium choroby, szczególnie rano, po nieprzespanej nocy. Rozpoczęcie dnia wymaga wówczas zaangażowania opiekuna. Bez jego pomocy pacjent nie jest w stanie sam sobie poradzić, co stanowi ogromne wyzwanie dla chorego, jak i jego bliskich.

Sprawowanie codziennej opieki nad chorym stanowi duże obciążenie dla opiekunów i negatywnie wpływa na wszystkie obszary ich życia, powodując wypalenie, zmęczenie i bezradność. Z badania wynika, że częściej na chorobę Parkinsona zapadają kobiety i to również kobiety - żony i córki - w największym stopniu sprawują rolę opiekuńczą.

„Moja żona powiedziała, gdy była aktywną osobą, że choroba Parkinsona jest kobietą: albo kobiety chorują, albo się chorymi opiekują” - zaznaczył Wojciech Machajek, wiceprezes Fundacji Chorób Mózgu podczas konferencji prasowej zorganizowanej w Światowym Dniu Chorych na Chorobę Parkinsona.

Nowoczesne terapie - dostępne, ale w ograniczonym zakresie

Obecnie jest sporo możliwości i nowości terapeutycznych w chorobie Parkinsona. Sęk w tym, że dostęp do nich - z różnych powodów - jest ograniczony. Samo leczenie jest złożone i zaczyna się od podawania leków.

„Pierwszy etap to leczenie farmakologiczne i tutaj mamy szerokie portfolio leków. To nas odróżnia od innych chorób neurozwyrodnieniowych” - zaznaczył prof. Jarosław Sławek, kierownik Oddziału Neurologicznego i Udarowego Szpitala św. Wojciecha w Gdańsku. Wciąż jednak Świętym Graalem jest poszukiwanie terapii, która spowolni lub zatrzyma rozwój choroby. Choć, jak podkreślają eksperci, obecnie stosowane leczenie objawowe nie tylko wydłuża życie pacjenta, ale również podnosi jego jakość.

„Aktualnie dzięki terapiom objawowym pacjenci żyją od rozpoznania 20, 25, niektórzy 30 lat. Kiedyś średnio było to dziewięć lat (życia - red.), i w większości był to fotel, wózek, łóżko. Dzisiaj zarówno przeżywalność pacjentów, jak i jakość ich życia jest znacznie lepsza” - podkreślił prof. Sławek. Jednocześnie wyjaśnił, że ten umowny „miesiąc miodowy”, który trwa przeciętnie 5-6 lat, kończy się w pewnym momencie. „Pojawiają się problemy, fluktuacje, czyli wahania stanu ruchowego, leki już tak dobrze nie działają i wtedy potrzebujemy czegoś więcej - dziś oferują nam to terapie infuzyjne oraz głęboka stymulacja mózgu” - dodał.

Wahania stanu ruchowego w praktyce spowodowane są tym, że leki w okresach między dawkami przestają działać i chorzy doświadczają niekiedy gwałtownej zmiany w nasileniu objawów, tzw. zespołu przełączania, on-off. Czują się wtedy niesprawni, nie potrafią nic lub niewiele przy sobie zrobić, mogą mieć kłopoty z chodzeniem czy ubieraniem się.

Prof. Sławek podkreślił, że pacjenci w Polsce są w o tyle dobrej sytuacji, że zarówno dwie terapie infuzyjne, polegające na podawaniu leków w sposób ciągły za pomocą zewnętrznej pompy - dojelitowo lewodopy z karbidopą i podskórnie apomorfiny, jak i głęboka stymulacja mózgu (ang. deep brain stimulation - DBS), są refundowane. Nadal jednak niewielu chorych leczonych jest w ten sposób.

Terapie infuzyjne dostępne są wyłącznie w programie lekowym, co oznacza, że pacjenci leczeni są tylko w tych ośrodkach, które zawarły umowę z Narodowym Funduszem Zdrowia na prowadzenie programu. W Polsce jest obecnie kilkanaście takich ośrodków, w których leczonych jest około 300 pacjentów od 2018 roku.

„Ośrodki, które dziś prowadzą terapie, z uwagi na niską wycenę programów, osiągają pewien stopień wysycenia. Nie możemy przyjąć więcej chorych, ponieważ nie mamy personelu. Powinno się to zmienić, byłoby to zachowanie propacjenckie, dałoby to większą szansę leczenia tych chorych w stadium zaawansowanym” - postuluje prof. Sławek.

Medycyna przynosi jednak kolejne nowości dla pacjentów, którzy oczekują na ich refundację.

„Mamy dwie dobre wiadomości. Konieczność zakładania PEGa w przypadku lewodopy z karbidopą została zastąpiona podaniem podskórnym. Będzie to zupełnie inna forma terapii, bo nieinwazyjna, dająca szansę wielu chorym młodszym, krócej chorującym, ale już z powikłaniami, na efektywną terapię oraz lepsze życie społeczne i zawodowe. Myślę, że wielu chorych będzie mogło pracować, stosując to rozwiązanie. Czekamy na zakończenie procesu refundacyjnego, mam nadzieję, że z pozytywnym skutkiem” - podkreślił prof. Sławek. Terapia ta jest podawana w postaci ciągłego wlewu podskórnego przez 24 godziny, utrzymując stały poziom leku we krwi, co przynosi poprawę stanu chorego.

Ekspert dodał, że druga terapia, apomorfinowa, również pozwala pacjentom na lepsze funkcjonowanie, choć u trochę młodszej grupy. Problemem jest tu wielkość pompy do podawania leku. Nowa, mniejszych rozmiarów pompa, stanowiłaby istotne udogodnienie dla chorych. Nie jest refundowana - prof. Sławek wyjaśnił, że w ramach programów lekowych refundowane są tylko substancje czynne, bez urządzeń do ich podawania.

W zakresie dostępnych metod leczenia w chorobie Parkinsona eksperci wskazywali również na potrzebę uporządkowania systemu głębokiej stymulacji mózgu, które jest dyskutowane od 9 lat. W zeszłym roku taki program został opracowany, ale nie jest wdrożony. W koszyku świadczeń gwarantowanych nadal brakuje procedury kwalifikującej pacjenta do leczenia neurochirurgicznego za pomocą DBS, a także opieki nad pacjentem po wszczepieniu stymulatora mózgu.

„Nie mamy takiej opieki stymulatorowej, jak w przypadku opieki kardiologicznej. W kardiologii mamy poradnie stymulatorowe, pomimo że stymulatory kardiologiczne są o wiele prostsze pod względem obsługi i programowania niż stymulatory neurologiczne. Dajemy zatem pacjentowi dobry samochód - mercedesa, ale nie dajemy do niego kluczyków” - podsumował ekspert.

Nową technologią, zmniejszającą drżenie samoistne w przebiegu choroby Parkinsona, jest MRg FUS (ang. focused ultrasound surgery), czyli operacja mózgu skoncentrowaną wiązką ultradźwiękową pod kontrolą rezonansu magnetycznego. Lek. Alicja Sapała-Smoczyńska, kierownik Działu Medycznego ds. Operacyjnych w Szpitalu Medicover, gdzie wykonywane są takie operacje, podkreśliła, że podczas całego zabiegu pacjent jest świadomy i współpracuje z lekarzami. Metoda jest stosowana również w niektórych publicznych placówkach, m.in. w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim w Warszawie, jednak nie jest refundowana.

Brakuje koordynowanej opieki nad pacjentami

Podczas konferencji eksperci zwracali uwagę na potrzebę wdrożenia kompleksowej i koordynowanej opieki nadpa cjentem z chorobą Parkinsona. Chorzy wymagają interdyscyplinarnego podejścia, czyli wizyt nie tylko u neurologa, ale także niejednokrotnie wsparcia psychologa, logopedy, kardiologa, urologa, rehabilitanta czy fizjoterapeuty. „90 proc. telefonów, które otrzymujemy, to telefony z zapytaniem, gdzie i u kogo się leczyć” - zaznaczył wiceprezes Fundacji Chorób Mózgu.

W ubiegłym roku AOTMiT miał na zlecenie Ministerstwa Zdrowia opracować program kompleksowej opieki nad pacjentami z chorobą Parkinsona - wypracować ścieżkę, na którą chory trafiałby po postawieniu rozpoznania, ze wskazaniem, jak ma wyglądać jego leczenie na różnych etapach choroby. Program został opracowany i przekazany w maju 2023 roku Ministerstwu Zdrowia, ale nie ujrzał do tej pory światła dziennego.

„Pracowaliśmy 3 miesiące bardzo intensywnie, włożyliśmy dużo pracy, ale projekt poszedł do szuflady. Miał być wdrożony w formie pilotażu, żeby zobaczyć, jak to działa. To dość unikatowy model, którego chyba nie ma nigdzie na świecie, gdzie od razu pacjenta aktywizowaliśmy również poprzez fizjoterapeutyczną opiekę” - zaznaczył prof. Sławek.

Głos Ministerstwa Zdrowia

Do poruszonych przez ekspertów medycznych i pacjentów wyzwań, odniósł się obecny podczas konferencji prasowej Wojciech Konieczny, sekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia.

„Szkoda, że programy zostały opracowane i odłożone na bok. Wpływ na to miała również dyskontynuacja prac rządowych i zmiana zakresu odpowiedzialności poszczególnych ministrów - to wszystko oddziałuje na tego rodzaju długoletnie plany. Trzeba do nich wrócić i sprawdzić, na ile są możliwe do wdrożenia” - przekazał wiceminister Konieczny.

Przedstawiciel resortu zdrowia dodał, że rozwiązania systemowe powinny być funkcjonalne i dobrze przemyślane, zanim zostaną zaimplementowane na lata. Ministerstwo musi także ocenić, ile ośrodków powinno być dostępnych dla poszczególnych metod leczenia choroby Parkinsona - dla danej populacji lub na danym obszarze.

„Moim zdaniem, możemy oczekiwać jakichś efektów w przyszłym roku. Co do finansowania metod leczenia, jeśli są one słabo finansowane, to obiecuję się przyjrzeć tej kwestii” - zadeklarował Wojciech Konieczny.

Źródło informacji: PAP MediaRoom